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天辰注册从疟疾到镰状细胞病:基因编辑技术如何


 
天辰注册从疟疾到镰状细胞病:基因编辑技术如何改变医疗保健



最近发表在《自然》杂志上的一篇文章指出,科学家们正处于开发一种使基因编辑技术更安全的方法的风口浪尖:通过创造蛋白质,使基因操作更有针对性。但是,究竟什么是基因编辑,为什么有针对性的方法是必要的?过去十年里,随着细菌中发现的一种生物复合物CRISPR-Cas9的日益流行,天辰注册这一领域背后的兴奋感呈指数级增长。本质上,自然界中的细菌利用这种复合物作为一种防御机制,通过靶向和破坏病毒功能所必需的DNA序列来抵御入侵病毒。科学家意识到这一自然现象的潜在应用:如果这种DNA剪接防御机制可以被利用并扩展到范围,也许它可以用于人类,以类似的目标和禁用含有疾病的DNA序列,从而根除疾病本身的表达。
 
因此,在过去的十年中,科学界一直在精简、扩展并在基因编辑技术方面带来实际和有价值的应用。2018年的一项突破性研究报告称,使用CRISPR-Cas9编辑疟蚊的特定基因序列。疟蚊是一种通常与人类传播疟疾有关的物种。利用CRISPR-Cas9,科学家能够灭活蚊子体内对疟疾生长至关重要的一个关键基因;如果没有这种基因,蚊子就无法寄主,从而传播疟原虫。从全球卫生的角度来看,这一概念的潜在应用具有里程碑意义。据世界卫生组织(WHO)估计,每年有超过40万人死于疟疾,这样的治疗模式可能会给全球公共卫生行动带来重大好处。
 
此外,这项技术可能会改变临床医学的面貌。2017年,有报道称,科学家们利用Cas9系统成功地减少了小鼠的听力损失,这是一种很有前景的应用,用于治疗一种传统上几乎没有医疗干预手段的疾病。科学家甚至把范围扩大到罕见的人类血液疾病。去年年底,第一个使用CRISPR模型进行治疗的镰状细胞患者的初步研究结果被公布。镰状细胞病是一种成熟血红蛋白的缺陷,导致红细胞变形(“镰状”);这些变形的红细胞经常互相粘在一起,导致患者出现严重的疼痛(“疼痛危机”)。

CRISPR-Cas9系统被用来为测试患者提供能够产生胎儿血红蛋白的干细胞,这是一种不引起红细胞变形的更原始的血红蛋白的替代形式。虽然仍非常早期的试验,初步研究结果(CRISPR编制的疗法,治疗模型创建的公司本身)表示,患者的胎儿血红蛋白水平增加到46.6%仅仅四个月后,最初的治疗管理,相比9.1%的胎儿血红蛋白治疗前病人。此外,这种疗法最重要的一个方面是病人在接受治疗后没有遭受任何疼痛危机。这两项结果都表明,有希望改善这种疾病患者的生活质量。然而,最终,只有时间才能真正告诉我们,这种治疗模式是否真的在长期有效,是否有任何有害的副作用,因为许多人仍然不知道从这种治疗方法中可以完全期待什么。
 
虽然这种潜在的治疗模式的概念和执行似乎有希望,但这种技术仍然存在伦理难题。换句话说,对许多人来说,这种干预手段的使用范围是一个压倒性的想法,尤其是考虑到基因编辑模型可能被用于尽可能多地损害基因。此外,考虑到这种技术未被掩盖的潜在和未知的长期影响,试验应该走多远?2018年,一名中国科学家透露,他利用这项技术对孕育了两个婴儿的胚胎进行了基因改造,这一举动在国际上引发了争议,并引发了关于这种治疗模式背后的伦理框架的讨论。
 
最终,这一事件和普遍出现的伦理难题表明,天辰平台围绕基因编辑技术的重大问题仍有待科学界、法律界、政界和医学界的回答。事实上,这一医学领域将需要强有力的伦理监督,在谨慎的一面而不是在实验和创新的一面进行宣传。然而,如果这些严格的伦理标准得到落实并得到适当的尊重,并且这种技术可以简化和完善,基因编辑疗法就有可能为公共卫生和疾病管理的未来提供一个有希望的前景。

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